Han och forskningsenheten vid Skellefteå lasarett har nyligen genomfört en större studie gällande det nya läkemedlet Tafamidis (Vyndagel). Läkemedlet har redan i tidigare studier visat sig mycket effektivt för de patienter med Skelleftesjukan som har hjärtsvikt, kallad Transthyretin amyloid kariomyapati. Just denna hjärtpåverkan är en vanlig dödsorsak för patienter med Skelleftesjukan.
Hos personer med Skelleftesjukan förekommer hjärtpåverkan som en ärftlig variant.
– Men samma hjärtpåverkan kan uppstå hos de som inte har Skelleftesjukan, då som en icke-ärftlig variant. Men denna har tyvärr hittills gått lite under radarn, förklarar Kurt Boman.
Den icke-ärftliga varianten, som också kallas vildtyp av amyloidos, drabbar främst äldre män och är generellt sett vanligare än den typ som drabbar de med Skelleftesjukan.
– I studien ville vi därför undersöka om det här läkemedlet skulle vara lika effektivt för båda grupperna.
Resultaten var entydiga, fortsätter Kurt Boman:
– Läkemedlet tycks fungera lika bra oavsett om du har genförändringen eller inte, vilket är mycket positiva nyheter.
Båda jämförelsegrupperna uppvisade en förbättring i ett sex-minuters gångtest, i symtom och livskvalitet samt i en minskad dödlighet jämfört med placebobehandling.
– Studien bekräftar också den dåliga prognosen om sjukdomen inte behandlas, oavsett grupp.
Det är i dock ett dyrt läkemedel och det oklart när det blir tillgängligt för en större patientgrupp.
– Det är för tillfället endast godkänt för förskrivning till patienter med nervpåverkan. Förhandlingar pågår nu mellan TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket) och läkemedelsföretagen om prissättning även för andra grupper.
Hur lång tid kan det ta?
– Det brukar jag också fråga mig, men vår förhoppning är att det är klart under våren.
Kan kostnaden vara ett problem?
– Nej, det tror jag inte, jag tror att de patienter som har behov av läkemedlet kommer att få tillgång till det.
Påverkar det priset om fler kan använda läkemedlet?
– Det tror jag. Med fler användare blir det större press på priset, säger Kurt Boman.
I studien ingick 335 patienter med den icke-ärftliga hjärtpåverkan och 106 med den ärftliga. Båda grupperna jämfördes med placebobehandling.