Kurt Boman är senior professor vid Skellefteå lasarett.
Sammanlagt har 441 personer från 13 länder deltagit i studien som finansieras av läkemedelsbolaget Pfizer. Kurt Boman har tillsammans med den biomedicinska analytikern Mona Olofsson genomfört studien på fyra patienter i Skellefteå.
Patienterna i studien har olika varianter av amyloidotisk hjärtsjukdom, som innebär att ett protein lagras i vävnader, såsom hjärtat, och därmed orsakar sjukdom.
Skelleftesjukan: Nytt läkemedel väcker hoppSjukdomen beror på olika genförändringar men det finns även sjukdomar som inte orsakas av genförändringar. Över hela världen finns 120 olika genvarianter. Skelleftesjukan är en av varianterna.
– Det som är intressant är att det inte var någon skillnad i effekten av läkemedlet mellan de som har en genvariant och de som får sjukdomen utan genförändring, säger Kurt Boman.
Håller ihop molekyl
Amyloidos orsakas av att en proteinmolekyl, som produceras i levern, splittras i fyra mindre delar. De felveckas och går in i olika organ, där de lagras och skadar vävnaden.
– Läkemedlet blockerar uppsplittringen av molekylen vilket gör att den inte skadar organen. Man blir inte botad men man kan kontrollera sjukdomen. Tidigare har vi inte haft någon riktigt verksam behandling för hjärtsjukdomen, säger Kurt Boman.
Nytt läkemedel bromsar SkelleftesjukanStudien visar en riskreduktion för dödlighet med 14 procentenheter mellan placebo och läkemedel. Det motsvarar 30 procent relativ riskreduktion hos de som fick behandling. Dessutom visar den att inläggning på sjukhus minskade relativt med 30 procent och att livskvaliteten och gångförmågan blev påtagligt bättre.
– Den visar på en anmärkningsvärt stark effekt av läkemedlet, säger han.
Läkemedlet är redan godkänt i Sverige, men inte för amyloidotisk hjärtsjukdom. Nu startar en process då myndigheter ska utreda läkemedlet för den svenska marknaden. Då bestäms vilka som ska få läkemedlet och prisnivån på det.
Hoppas det kan leda till nya läkemedelKan ta tid
Kurt Boman flaggar för att det kan ta tid.
– Men jag hoppas det blir en snabb process. Vi är många som driver på om det. Jag tycker man borde kunna ta in det via ett snabbspår då det räddar liv. Det vore oetiskt att inte göra det, säger han.
Genombrott i forskningen kring SkelleftesjukanHan vill först inte spekulera i hur lång tid det kan ta.
– Förhoppningen är inom ett år, men det är ytterst osäkert.
Han tror det kan öka kostnaderna för behandling.
– Men man måste även räkna på vad man vinner i livskvalitet, minskad dödlighet och färre inläggningar på sjukhus, säger han.
Det finns även två andra studier där man testat att blockera tillverkningen av proteinet. Där ska man nu starta nya studier om hur detta påverkar hjärtsjukdom.