Har Sverige möjlighet att bota sällsynta sjukdomar eller ska vi tvingas säga till människor att behandlingarna är för dyra?
Vården står inför stora genombrott vad gäller nya behandlingsalternativ inom cell- och genterapi, vilket medför stora utmaningar.
För att patienter med svåra, ibland sällsynta sjukdomar ska få tillgång till bästa möjliga behandling behöver vi se över dagens prissättning, finansiering och betalning.
Utvecklingen inom avancerade läkemedel innebär att vården nu kan behandla tidigare obotliga sjukdomar. Ett stort steg framåt för drabbade människor och deras livskvalitet, och ett gott resultat av investeringar i forskning och utveckling i och utanför Sverige.
Hittills har få behandlingar inom avancerade läkemedel blivit godkända. De kommande åren beräknas många fler godkännas.
Vi vet att upp emot 1 000 innovativa läkemedel är i klinisk utveckling just nu. Det ger hopp för patienter som i dag lever med svåra, ibland sällsynta sjukdomar. Sjukdomar som inte sällan leder till funktionsnedsättning, lidande och för tidig död.
Forskning och utveckling av nya behandlingar är därmed extremt viktigt, och en grundförutsättning för ett välmående samhälle, en jämlik vård och liv i god hälsa.
Nya forskningsframgångar är en seger för samhället. Inte minst för patienter som i dag saknar effektiva behandlingar.
Det krävs att vi skyndsamt går från ord till handling för att möta den snabba takt i vilken nya behandlingar blir godkända.
Ett exempel är de nya effektiva läkemedlen mot den dödliga sjukdomen Skelleftesjukan. Med framförhandlade och rekommenderade prisnivåer på 3,1–4,4 miljoner kronor per patient och år behövs ingen djupare ekonomisk förståelse för att konstatera att detta är en stor utmaning.
Kostnaden för behandling av 20 patienter skulle bara i Region Västerbotten motsvara den årliga läkemedelskostnaden för samtliga patienter med diabetes typ 2, högt blodtryck samt blodfettssänkande behandling.
Om vi ska erbjuda bot och behandling för patienter med sällsynta sjukdomar måste vi fråga oss hur det ska lösas i praktiken. Till vilken prislapp, kostnad och risk, och från vilken budget.
Vi menar att det behövs en mer realistisk och flexibel prissättning som balanserar betalningsvilja och samhälleliga värden med faktiskt betalningsförmåga. Vidare behöver offentlig sektor hitta en mer solidarisk modell för finansiering där fler offentliga aktörer – inte enbart regionerna – delar på kostnaderna.
Tillsammans med läkemedelsbolagen behöver formerna för en betalningsmodell utarbetas, som balanserar risker och ansvar mellan parterna, med större fokus på betalning utifrån faktisk effekt av behandling snarare än behandlingen i sig.
Det krävs att vi skyndsamt går från ord till handling för att möta den snabba takt i vilken nya behandlingar blir godkända.
Regionerna kan omöjligen på egen hand hantera detta. Arbetet måste ske med en större helhetssyn, bredare än dagens nationella samverkansmodell mellan regionerna.
Detta arbete är avgörande för patienter som lever med svåra, sällsynta sjukdomar.
För svensk hälso- och sjukvård och det samhälle vi skapar. För vår förmåga att driva forskning och utveckling.
För Sveriges möjligheter att vara en life science-nation i framkant.
Anna-Lena Danielsson (S), ordförande i hälso- och sjukvårdsnämnden Region Västerbotten
Karin Sundin (S), ordförande i hälso- och sjukvårdsnämnden Region Örebro län