Rådet för nya terapier, NT-rådet, är en expertgrupp med representanter för Sveriges regioner.
NT-rådet har mandat att ge rekommendationer till landets regioner om användning av vissa nya, dyra läkemedel.
För en tid sedan meddelade NT-rådet att regionerna bör avvakta med användningen av två nya godkända läkemedel vid den dödliga sjukdomen skelleftesjukan.
Sjukdomen är en ärftlig amyloidossjukdom av transtyretintyp, hATTR enligt internationell nomenklatur. Den är sällsynt i hela världen, men inte ovanlig i Norr- och Västerbotten.
Sjukdomen debuterar oftast i 60-årsåldern, men kan drabba personer betydligt tidigare. Den leder obehandlad till döden cirka tio år efter symptomdebut. I Sverige insjuknar 20–30 personer årligen och cirka 350 lever med skelleftesjukan.
En levertransplantation är till dags dato den bästa behandlingen. Men den är lämplig endast för en minoritet av de drabbade.
Därutöver finns bromsmediciner, som i varierande grad kan hejda förloppet, men inte stoppa sjukdomen.
2018 godkändes två nya läkemedel mot skelleftesjukan, en typ av genterapi, såväl i USA som i EU, och därmed också i Sverige. Ett av preparaten är studerat på patienter vid Norrlands universitetssjukhus i Umeå. Behandlingsresultaten är utomordentligt goda.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, är en statlig myndighet som beslutar om vilka läkemedel som ska ingå i läkemedelsförmånerna. TLV har gjort en hälsoekonomisk värdering av de nya läkemedlen och konstaterar att ”tillståndets svårighetsgrad sammantaget är mycket hög. Detta motiveras av att tillståndet är fortskridande (progredierande) och kan leda till en mycket förkortad livslängd med kraftigt försämrad livskvalitet.”
Behandlingskostnaden blir hög. Men någon prisförhandling har inte skett och kostnaderna kan därför inte säkert bedömas.
Patientföreningarna FAMY Norrbotten och FAMY Västerbotten representerar över 150 drabbade personer. Flera av dem har haft ”turen” att få ingå i läkemedelsstudien i Umeå. De uppvisar överlag en utomordentligt positiv effekt av behandling. I något fall har till och med en förbättring i sjukdom skett. Här kan vi tala om stoppmedicin.
Vi i FAMY är utomordentligt besvikna över att NT-rådet inte kallat till en trepartsförhandling där TLV och läkemedelsföretag inbjuds till att bland annat diskutera prissättningen. Med två konkurrerande företag borde det finnas möjligheter till prispress.
NT-rådets slutliga bedömning kan rimligtvis inte göras utan att man haft en trepartsförhandling. NT-rådet kan heller inte hänvisa till att man baserar beslutet på den så kallade etiska plattformen för prioritering utan att ha alla fakta på bordet.
NT-rådets motivering till beslutet anser vi vara en bortförklaring, eller ett sätt att förhala processen med att införa denna, som vi ser det, livräddande behandling i Sverige.
Värdefulla läkemedel ska nå patienterna utan onödigt dröjsmål.
Stina Eriksson, ordförande FAMY Norrbotten
Kenneth Lång, styrelseledamot FAMY Norrbotten
Inger Sandberg, styrelseledamot FAMY Norrbotten