Kenneth Lång, läkare.
– Jag trodde aldrig jag skulle få uppleva ett sånt genombrott, säger den pensionerade läkaren Kenneth Lång.
Medicinen listades som en av de tio viktigaste vetenskapliga nyheterna i världen förra året.
– Det är ren science fiction. Det finns två nya läkemedel. Det ena injicerar man ungefär som en insulinspruta, sen går den som en målsökande robot till levern där den släcker ner de gener som orsakar Skelleftesjukan, säger Kenneth Lång.
Den nya behandlingen är alltså ett slags genterapi.
– Den andra medicinen fungerar på samma sätt, men den ges i form av dropp vilket innebär att man måste besöka sjukhuset regelbundet och stanna där under tiden man får droppet, säger Kenneth Lång.
Forskaren Per Westermark pratade om vikten av en korrekt diagnos.
Den pensionerade läkaren Kenneth Lång är fortfarande mycket engagerad i forskningen om Skelleftesjukan.
Susanne Berglund är kanslist på FAMY och arrangerar det årliga forskarseminariet.
Mycket optimistisk
Han är mycket optimistisk inför dessa nya mediciner.
– Jag har arbetat som läkare sedan 70-talet och mött många patienter med Skelleftesjukan. Jag trodde aldrig jag skulle få uppleva ett sånt genombrott under min livstid, säger Kenneth Lång.
Även forskaren Per Westermark konstaterar att situationen för personer som får diagnosen i dag är helt annorlunda jämfört med hur det var förut.
– Från början räckte det att man ställde diagnosen och så visste man att inget mer fanns att göra, säger han.
De vanligaste behandlingsformerna som finns i dag är levertransplantation och bromsmedicin.
– Levertransplantation passar långt i från alla. Och bromsmediciner funkar sådär. Det finns ett stort behov av dessa nya läkemedel, men man måste komma överens om hur den ska kunna användas i Sverige, säger Kenneth Lång.
Ett 100-tal personer deltog i forskarseminariet vid Furubergskyrkan.
Godkända av EU
Han berättar att medicinerna redan har godkänts av EU, vilket alltså även omfattar Sverige. Men ännu återstår ett godkännande av Tandvårds- och läkemedelsverket, som beslutar om vilka läkemedel som ska ingå i högkostnadsskyddet. NT-rådet, landstingens gemensamma organ som ger rekommendationer om förhållningssätt till nya läkemedelsterapier samt läkemedelsföretagen måste också komma överens kring den nya medicinen.
– Den är väldigt dyr, säger Kenneth Lång.
I Sverige finns det i dag omkring 350 personer med Skelleftesjukan, de flesta bor kring Piteå och Skellefteå.
– Sjukdomen finns över hela världen, även om den är ovanlig. Intresset för forskningen kring Skelleftesjukan har också vuxit på grund av att man upptäckt att det finns beröringspunkter med till exempel Alzheimers, som också är en form av amyloidos, säger Kenneth Lång.
Frida Enberg//Piteå-Tidningen